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年2月5日,来自辉瑞的全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全?（氯苯唑酸葡胺软胶囊，tafamidismeglumine，Vyndaqel，20mg）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
本品在中国通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，在国内上市前豁免临床试验，上市后继续开展临床。
国内申报获批状态
氯苯唑酸葡胺/tafamidismeglumine结构
2ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。目前我国不同地区在神经内科、眼科和心内科已陆续报道该病。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆，加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识，获得病理和基因诊断的机会也有限，导致该病的诊断延误。
在维达全?出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全?填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。
3药融圈数据获悉，维达全?(氯苯唑酸葡胺软胶囊)20mg*30粒零售价格高达元人民币。
氯苯唑酸葡胺软胶囊自上市后，年销售额逐年上升。辉瑞年报等数据显示，Vyndaqel（维达全?）随着获批国家的增加，其全球销售持续上升，年为1.8亿美元，年达4.73亿美元。
在医药改革深化进程中，越来越多的罕见病药物加速在中国获批上市；未来希望能够让更多的患者可及！
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